全球首例，美国一公司完成在人体内直接编辑 DNA 试验

IT之家 10 月 31 日消息，美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）10 月初宣布，已利用先导编辑技术， 全球首次在人体内直接编辑 DNA ，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计 2027 年公布。 IT之家注：威尔逊病是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍病，核心问题是身体排不出多余的铜，导致铜沉积在肝脏、大脑、角膜等部位。目前的药物治疗具有非治愈性，需要终身治疗。肝移植是目前唯一的治愈选择，但受限于器官供应，且存在较高的手术风险。 在一项针对威尔逊病的全球临床试验中，该团队为参与者 直接重写肝细胞中的 DNA 。首位患者本月初接受了试验，但安全性和效果的检测结果预计…